Medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos son los fármacos que no serían desarrollados por la industria farmacéutica por razones económicas pero que responden a necesidades de salud pública.

Para que un medicamento sea designado como huérfano por la Unión Europea (UE), debe cumplir estos criterios:

  • Que sea para el diagnóstico, prevención o tratamiento de una enfermedad que amenace la vida o conlleve una incapacidad crónica
  • Que la prevalencia de la enfermedad no sea mayor de 5/10.000 en la UE o resulte improbable que la comercialización del medicamento genere suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria para desarrollarlo
  • Que no exista ninguna terapia satisfactoria autorizada para dicha afección o, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección

Estados Unidos fue el primer país que desarrolló una ley, la Orphan Drug Act, permitiendo subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. En la UE, la designación de un medicamento como huérfano se basa en los criterios establecidos en el reglamento de la CE nº 141/2000 y el organismo responsable de su desarrollo y puesta en práctica es la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a través de su Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP), que es el encargado de evaluar y aceptar las peticiones para la calificación de estos medicamentos. La designación de un medicamento como huérfano debe ser solicitada por el titular responsable y puede obtenerse en cualquier momento a lo largo del desarrollo del producto. Esta solicitud es evaluada por el COMP, en función de criterios de calidad, seguridad y eficacia.

Para los promotores, la designación de un medicamento como huérfano conlleva importantes incentivos: asistencia por parte de la EMA en la elaboración de protocolos de investigación, acceso a financiación pública para la investigación, exclusividad del mercado durante 10 años en caso de que se apruebe el medicamento, sólo se aprobará otro medicamento huérfano similar para la misma indicación si aporta un beneficio considerable. En los últimos tiempos el número de solicitudes en las agencias reguladoras ha aumentado de manera considerable. Aunque el número de autorizaciones de comercialización de ha mantenido en torno a 10 por año.

No obstante, la investigación sobre la eficacia y seguridad de los medicamentos huérfanos es compleja por las dificultades que presenta la realización de ensayos clínicos debido en parte a la baja incidencia de las enfermedades raras así como a la corta supervivencia de los pacientes.

Los grupos de pacientes afectados con enfermedades raras reclaman medicamentos. Las agencias desarrollan programas especiales que juegan a favor de una aprobación rápida de los medicamentos huérfanos, para que los pacientes tengan rápido acceso a los mismos. Una vez aprobado, el medicamento adquiere una posición de monopolio que le permite fijar un precio muy elevado. Los servicios de salud tienen poco margen de negociación, no pueden dejar de financiar el fármaco aunque su balance coste-beneficio sea cuestionable o haya dudas sobre su eficacia, ya que se les acusaría de insensibilidad ante el sufrimiento de los pacientes.

La investigación de medicamentos para enfermedades raras debe hacerse con los máximos estándares de calidad y debe revisarse el sistema de financiación de los medicamentos huérfanos para hacerlo sostenible y que el acceso sea equitativo.

Y vosotros, ¿qué opináis sobre los medicamentos huérfanos?

Os adjunto el documento completo para que podáis echar un vistazo, así como el registro de medicamentos huérfanos que proporciona la Comunidad Europea.

¡Buen fin de semana!

 

4 comentarios

  1. Un tema y texto muy muy interesante, María. Aunque estaba parcialmente informado, no sabía hasta dónde llegaba un tema tan “espinoso” como éste.

    El primer pensamiento que me viene a la cabeza es de cómo un proyecto, el de los medicamentos huérfanos, pensado para una mayor justicia para con los pacientes de enfermedades raras, los cuales en este sistema en el cual hoy vivimos movido por la ganancia su futuro estaba claramente comprometido, resulta que está totalmente pervertido por los mismos que provocaron la medida defensiva.

    Y es que está claro que el tercer sector económico mundial por detrás de las armas y el narcotráfico, algunos ases tendría que tener para continuar con su cuota de ganancia al alza, llegando incluso a poder usar como coartada y modelo para seguir haciendo caja.

    ¿Es lógico que se den las ventajas económicas antes de demostrar que son útiles para mejorar las esperanzas de estos pacientes desesperanzados? ¿Es racional que paguemos un alto precio por unos medicamentos que ya hemos ayudado a desarrollar con nuestros impuestos?, ¿no es esto un doble gravamen? ¿Por qué no se desarrollan fármacos para dolencias mucho más prevalentes, pero en otras latitudes del planeta…? Y por último destacar la gráfica presente en el documento original que muestra cómo las propuestas de desarrollo de medicamentos no deja de aumentar, pero la de medicamentos aprobados se mantiene inamovible; ¿no debería esto darnos un toque de atención?

    Un tema intersantísimo y muy complicado, ya que una visión crítica puede hacer parecer una falta de sensibilidad con aquellos desdichados que sin tomarlo ni beberlo presentan enfermedades para las cuales las expectativas son muy limitadas, y con los que el sector económico en disputa puede usarlos como “terrorismo de la indignación” que diría un gran filósofo italiano, haciendo muy difícil la discusión sobre el tema.

    Moltes gràcies, Maria, per tan gran aportació de debat i reflexió!
    Salut!

  2. Muy buen tema para hacernos reflexionar, María!!
    Sin poco que añadir a lo muy acertadamente dicho por Carlos, comentar que como dicen las conclusiones del artículo está claro que el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras es positivo. Pero la verdad, es que preocupa, y mucho, la falta de ensayos clínicos adecuados, con problemas metodológicos, y los precios elevados no siempre justificados, de estos fármacos. Haciendo que las compañías farmacéuticas se puedan beneficiar de los incentivos públicos, la aprobación rápida con salida al mercado a pesar de los escasos datos sobre el balance riesgo-beneficio de los medicamentos huérfanos, centrándose en el desarrollo de fármacos para áreas terapéutica donde más puedan lucrarse y no en las patologías donde son más necesarios.
    Triste ver la realidad!!

  3. Precisamente las enfermedades minoritarias y raras hacen que el sistema público de salud cobre todo su sentido.
    Las enfermedades raras no son solo enfermedades minoritarias que afectan a unos pocos, muchas, muchísimas veces permiten adquirir conocimientos y avances que benefician a toda la población.
    Los países individualmente y la UE en su conjunto deben tener políticas transparentes y claras en referencia a estas enfermedades y sus tratamientos.
    Contamos en Europa con una excelente organización que se dedica a ello.
    Orphan Europe http://www.orphan-europe.com/Orphan-Pharmacovigilance
    He tenido la fortuna de poder participar en varios de los cursos que imparte y el provecho no ha podido ser mayor para mí y mis pacientes.
    Sin ser experta en economía, hay mucho trabajo detrás de estas investigaciones, se tienen que pagar muchos sueldos de técnicos de laboratorio, investigadores y profesionales que dedican muchas horas, esfuerzo y enorme entusiasmo a trabajar en estas enfermedades que suelen ser devastadoras.
    Busquemos el ahorro en otro sitio por favor.
    NO tengo conflicto de interés porque ni investigo ni recibo dinero por estos fármacos, pero veo a pacientes que los necesitan y sería nefasto que el proceso se detuviera por falta de recursos.

  4. […] La primera parada la dedicamos a echar un vistazo a las novedades que nos ofrecen los boletines de información farmacoterapeútica. En Castilla la Mancha podemos leer un interesante documento sobre desprescripción en el paciente polimedicado mientras que en Navarra se ocupan de los llamados Medicamentos huérfanos, un texto de fácil lectura que resumen muy bien en Docencia Rafalafena. […]

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